Dans un délai de six mois à compter de la promulgation de la présente loi, le Gouvernement remet au Parlement un rapport sur les motifs ayant conduit au refus d’accès précoce au traitement Qalsody (Tofersen) en France, malgré son autorisation de mise sur le marché par l’Agence européenne des médicaments. Ce rapport évalue les critères ayant justifié cette décision et les compare aux procédures appliquées dans d’autres États européens, notamment l’Allemagne et l’Italie. Il analyse également l’imp… (extrait)
La SLA est une pathologie neurodégénérative grave qui réduit drastiquement l'espérance de vie des patients, la situant entre deux et cinq ans après le diagnostic. Dans ce contexte d’urgence médicale, l’accès aux traitements innovants constitue un enjeu majeur de santé publique. Le traitement Qalsody (Tofersen) représente une avancée scientifique majeure en ciblant la cause génétique d’une forme ra… (extrait)